Llum verda a un assaig clínic amb calcitriol per tractar l'Atàxia de Friedreich
Iniciativa d'investigadors de la UdL i l'IRBLleida per validar el seu potencial terapèutic
Descarregar pdf
Un assaig clínic podria validar l'ús del calcitriol, la forma activa de la vitamina D, per tractar l'Atàxia de Friedreich, tal com proposa el grup de recerca Bioquímica de l'Estrès Oxidatiu de la Universitat de Lleida (UdL) i l'Institut de Recerca Biomèdica de Lleida (IRBLleida). La seua investigació és la base d'aquest assaig que realitzaran la Unitat d'Atàxies de l'Hospital Josep Trueta de Girona i de l'Hospital Santa Caterina del parc hospitalari Martí i Julià de Salt, conjuntament amb l'Institut d'Investigació Biomèdica de Girona (IDIBGI).
L'atàxia de Friedreich és una malaltia rara neurodegenerativa, causada per nivells baixos però no nuls de frataxina, una proteïna mitocondrial. Es caracteritza per una destrucció de certes cèl·lules nervioses de la medul·la espinal, el cerebel i els nervis que controlen els moviments musculars en els braços i les cames. Normalment, la malaltia apareix entre els cinc i els quinze anys, i sovint va acompanyada d'afeccions cardíaques i diabetis.
La recerca del grup de Bioquímica de l'Estrès Oxidatiu, liderada pels professors de la UdL Joaquim Ros i Jordi Tamarit, ha validat l'ús del calcitriol per augmentar la producció de frataxina i restaurar la funció mitocondrial en models cel·lulars. Ara cal comprovar-ho amb pacients amb un projecte conjunt amb el grup de recerca de Neurodegeneració i Neuroinflamació de l'IDIBGI i els dos hospitals implicats.
Aquest assaig clínic, finançat amb un ajut de la Federació d'Atàxies d'Espanya (FEDAES), arrencarà el proper mes de setembre per facilitar que totes les persones participants estiguin vacunades contra la COVID-19, a l'Hospital Santa Caterina. Els seus promotors han començat a reclutar pacients que vulguin participar en aquesta prova, en la que ja han mostrat interès persones d'arreu de l'Estat espanyol i també d'Alemanya, Irlanda i Bèlgica.
Les persones participants han de tenir entre 16 i 65 anys i mantenir la capacitat per a caminar. Durant 12 mesos, seguiran el tractament amb calcitriol i realitzaran un total de 6 controls al centre sanitari. El grup de Ros i Tamarit monitorarà els paràmetres bioquímics dels pacients en tractament.
L'atàxia de Friedreich és una malaltia rara neurodegenerativa, causada per nivells baixos però no nuls de frataxina, una proteïna mitocondrial. Es caracteritza per una destrucció de certes cèl·lules nervioses de la medul·la espinal, el cerebel i els nervis que controlen els moviments musculars en els braços i les cames. Normalment, la malaltia apareix entre els cinc i els quinze anys, i sovint va acompanyada d'afeccions cardíaques i diabetis.
La recerca del grup de Bioquímica de l'Estrès Oxidatiu, liderada pels professors de la UdL Joaquim Ros i Jordi Tamarit, ha validat l'ús del calcitriol per augmentar la producció de frataxina i restaurar la funció mitocondrial en models cel·lulars. Ara cal comprovar-ho amb pacients amb un projecte conjunt amb el grup de recerca de Neurodegeneració i Neuroinflamació de l'IDIBGI i els dos hospitals implicats.
Aquest assaig clínic, finançat amb un ajut de la Federació d'Atàxies d'Espanya (FEDAES), arrencarà el proper mes de setembre per facilitar que totes les persones participants estiguin vacunades contra la COVID-19, a l'Hospital Santa Caterina. Els seus promotors han començat a reclutar pacients que vulguin participar en aquesta prova, en la que ja han mostrat interès persones d'arreu de l'Estat espanyol i també d'Alemanya, Irlanda i Bèlgica.
Les persones participants han de tenir entre 16 i 65 anys i mantenir la capacitat per a caminar. Durant 12 mesos, seguiran el tractament amb calcitriol i realitzaran un total de 6 controls al centre sanitari. El grup de Ros i Tamarit monitorarà els paràmetres bioquímics dels pacients en tractament.
Text: Comunicació IRBLleida / Premsa UdL
La neuròloga Berta Alemany farà el seguiment clínic.
MÉS INFORMACIÓ:
NOTÍCIES RELACIONADES:
Intenten validar el potencial terapèutic del calcitriol en l'Atàxia de Friedreich
Intenten validar el potencial terapèutic del calcitriol en l'Atàxia de Friedreich