Ajut per a un projecte de recerca sobre l'ELA

Intentar frenar l'esclerosi lateral amiotròfica (ELA) utilitzant oligonucleòtids antisentit dirigits a la proteïna nuclear TDP-43, relacionada amb la mort de les cèl·lules nervioses. Aquest és l'objectiu d'un projecte liderat pel professor de la Universitat de Lleida (UdL) i investigador de l'Institut de Recerca Biomèdica de Lleida Fundació Dr. Pifarré (IRBLleida), Manel Portero, seleccionat al programa CaixaImpulse Innovació 2024. La Fundació ”la Caixa” li ha atorgat un ajut de 41.000 euros.

Actualment existeix un fàrmac dirigit a l'ARN missatger del gen SOD1 que és capaç d'alentir la progressió de l'ELA en els pacients que presenten la mutació genètica, tot i que només representen el 2% de les persones afectades. El projecte liderat per Portero se centra en una proteïna que el 97% dels malalts tenen alterada. Per tant, el seu potencial és més ampli.

L'equip durà a terme un estudi preclínic amb models de ratolí amb ELA per avaluar l'efectivitat del tractament i la seua possible toxicitat, pas imprescindible abans de passar a assajos clínics en humans. Basant-se en treballs previs, a més, intentaran desenvolupar una eina que permeti detectar els pacients amb la TDP-43 funcionalment alterada, a partir de la presència de determinats biomarcadors en el líquid cefalorraquidi i en la sang. Aquesta eina es podria fer servir amb propòsits diagnòstics i també per monitorar la resposta del pacient al tractament.

El programa CaixaImpulse Innovació permet que, quan els projectes assoleixin fites específiques de desenvolupament i després d'una valoració per part del comitè d'avaluació, rebin un finançament més alt. A més, els investigadors que lideren projectes en la fase 2 rebran formació especialitzada durant 4 setmanes sobre transferència de tecnologia, legislació sobre propietat intel·lectual, presentació als inversors i tancament d'acords comercials.

Text: Comunicació La Caixa / Premsa UdL